罕見疾病的單病種發病率極低，藥物研發的難度遠遠超過常見多發疾病，因此罕見疾病藥物的臨床研發，除了應遵循一般藥物的研發規律以外，更應密切結合其自身疾病特點，在確保嚴謹科學的基礎上，采用更為靈活的設計，以通過有限的患者數據，獲得更加充分的科學證據，滿足獲益與風險的評估，支持監管決策。為促進罕見疾病藥物研發，在國家藥品監督管理局的部署下，藥審中心組織制定了《罕見疾病藥物臨床研發技術指導原則》（見附件）。

       根據《國家藥監局綜合司關于印發藥品技術指導原則發布程序的通知》（藥監綜藥管〔2020〕9號）要求，經國家藥品監督管理局審查同意，現予發布，自發布之日起施行。

       特此通告。

       附件：罕見疾病藥物臨床研發技術指導原則

                                                                                                                                                                        國家藥監局藥審中心

                                                                                                                                                                           2021年12月31日