美國 FDA 日前發布一項指南草案，旨在通過去除對某些試驗的要求及患者招募最小化而簡化高雪氏病等罕見兒科病藥物的開發。FDA 表示，新的指南允許公司間進行合作，可以在相同的臨床試驗中測試多款藥物產品，從而減少服用安慰劑患者的人數。

FDA 表示，該指南草案是與歐洲藥品管理局合作制定的，其采用高雪氏病作為一種疾病模型。FDA 還補充稱，這項提議可能會擴展到其它罕見兒科疾病領域。高雪氏病是一種遺傳疾病，它因一種分解某些脂肪的酶缺陷而造成，這種病可導致肝脾腫大。該指南草案正進行兩個月的征求意見，完成后 FDA 將發布最終的決定。

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